Farmaci a DNA: studi e ricerca
Un nuovo approccio per le malattie che non avevano cura se non l’approccio sintomatico.
Un rapporto innovativo sui farmaci a DNA e le terapie ad esso correlate è stato pubblicato su Scientific American e su Nature sponsorizzato dall’università di Pittsburgh e prodotto dalla redazione di Scientific American che ha la responsabilità esclusiva del materiale editoriale ha come oggetto un importante e poderoso studio fatto sul cancro al cervello, in particolare sul glioblastoma un tumore celebrale primario.
La ricerca relativa ai farmaci a DNA
La probabilità di sopravvivenza a 5 anni di questo tumore che colpisce in particolare persone tra i 55 e i 64 anni è un triste 5%.
Si è sviluppato un farmaco di dimensioni nanometriche che riesce a viaggiare nel corpo, evitare di essere aggredito dal sistema immunitario, è in grado di passare la barriera ematoencefalica ed entrare nel cervello dove può uccidere le cellule tumorali.
Il farmaco in studio
Le particelle di cui è composto questo farmaco sono delle piccolissime sfere da cui sporgono tante piccole spine che lo fanno apparire come un nanoscopico riccio di mare, le spine sono filamenti di DNA o di RNA.
Questo farmaco non è ancora approvato dalla Food and Drug Administration negli Stati Uniti ma è in fase di studio.
Come funziona?
Come funzionano questi nuovissimi farmaci? Sono costruiti con filamenti di DNA ed RNA in modo che arrivino in zone specifiche e interagiscano con mRNA che possa codificare le informazioni che il farmaco porta, nel caso specifico bloccare la riproduzione delle cellule tumorali.
Sono a forma sferica perché è stato dimostrato che con tale struttura riescono ad entrare nelle cellule dove diversamente i soli filamenti non riescono.
Un esempio che funziona
Nel 2016 la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato un trattamento simile a quello appena descritto: è un farmaco chiamato Spinraza.
Spinraza viene utilizzato in una patologia che si chiama atrofia muscolare spinale o SMA che colpisce i bambini appena nati. Una patologia per cui non esiste terapia e non è compatibile con la vita.
Spinraza viene iniettato direttamente nel cordone spinale più volte l’anno all’impressionante costo di 125.000 $, uno dei farmaci più costosi al mondo.
Questo farmaco ha aumentato la sopravvivenza di quattro volte con un tasso di effetti tossici bassissimo.
Conclusioni
Le potenzialità di farmaci a DNA di questo tipo sono estremamente ampie e ne esistono diversi tipi già in commercio per curare numerose patologie che prima risultavano incurabili, ma gli studi devono proseguire e superare ancora numerose sfide.
Bibliografia:
Chad A. Mirkin direttore dell’ International Institute for nanotechnologies con cattedre di chimica, ingegneria chimica e biologica, ingegneria biomedica, scienza dei materiali e medicina alla Northwestern University.
Christine Laramy ingegnere chimico e biologo presso la Northwestern University
Cacper Skakuj graduate Student del dipartimento di chimica della northwestern University
tratto da Le scienze marzo 2020
